Uma única alteração em um gene foi suficiente para reduzir o colesterol ruim em cerca de 50% durante mais de um ano, sem efeitos prejudiciais. Esse é o resultado de um estudo piloto publicado no The New England Journal of Medicine em novembro de 2025. O estudo contou com apenas 15 pacientes que tinham colesterol perigosamente alto e não respondiam aos medicamentos convencionais. A pesquisa foi planejada para testar a segurança de cinco doses diferentes de uma infusão que altera genes, utilizando a tecnologia CRISPR-Cas9, descrita pelos próprios cientistas como uma espécie de tesoura biológica capaz de cortar um ponto genético específico para modificar, ativar ou desativar um gene. Os quatro pacientes que receberam a dose mais alta foram os que apresentaram resultados mais duradouros. O Dr. Luke Laffin, autor principal do estudo e cardiologista preventivo do Instituto Cardíaco, Vascular e Torácico da Cleveland Clinic, confirmou que a redução do colesterol LDL e dos triglicerídeos observada 60 dias após o tratamento persistiu por mais de um ano. O Dr. Steven Nissen, autor sênior do estudo e diretor acadêmico do mesmo instituto, disse que jamais imaginou que algo assim fosse possível. O LDL, conhecido como colesterol ruim, tem papel importante nas doenças cardíacas, principal causa de morte em adultos nos Estados Unidos e no mundo. Os triglicerídeos são outro tipo de gordura no sangue associado ao risco de doenças cardiovasculares. Se estudos maiores apresentarem resultados semelhantes, o procedimento pode revolucionar o tratamento de jovens com doenças graves, segundo a Dra. Ann Marie Navar, cardiologista preventiva e professora associada de cardiologia do UT Southwestern Medical Center em Dallas.